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Définition des principaux types d'études




  
   1. Rapport de cas ("case report") et séries de cas ("case series")
   2. Etude transversale ("cross-sectional study")
   3. Etude croisée ("cross-over study")
   4. Etude de cas-témoins ("case-control study")
   5. Etude de cohorte ou de suivi ("cohort study" or "follow-up study)
   6. Essai contrôlé randomisé ("randomized controlled trial")
   7. Méta-analyse ("meta-analysis")
   8. Etudes descriptives et analytiques
   9. Hiérarchie du niveau de preuve 

 

   1. Rapport de cas ("case report") et séries de cas ("case series")   

Rapport de cas: description d'un cas intéressant et inhabituel.
Série de cas: description d'une série de cas comparables, mais sans comparaison avec un groupe témoin ou un autre groupe de cas.

   2. Etude transversale ("cross-sectional study")      

Etude transversale = "cliché d'une population" :

   3. Etude croisée ("cross-over study")      

   

   4. Etude de cas-témoins ("case-control study")       

Etude de cas-témoins:

  • Sélection des sujets réalisée en fonction de l'issue

  • étude d'observation rétrospective dans laquelle les caractéristiques des malades (les cas) sont comparées à celles de sujets indemnes de la maladie (les témoins)

  • particulièrement adaptée pour les maladies rares ou celles qui présentent une longue période entre l'exposition et l'issue et pour l'étude d'hypothèses préliminaires

  • moins de sujets nécessaires que dans les études transversales.

Case-control study

Etude de cas-témoins de faible qualité:

   5. Etude de cohorte ou de suivi ("cohort study" or "follow-up study")     

Etude de cohortes:

  • sélection des sujets réalisée en fonction de l'exposition et non pas de l'issue

  • étude d'observation, le plus souvent prospective, dans laquelle un groupe de sujets exposés (à des facteurs de risque d'une maladie ou à un traitement particulier) est suivi pendant une période déterminée et comparé à un groupe contrôle non exposé

  • étude éventuellement rétrospective réalisée sur base des dossiers médicaux, par exemple, pour évaluer les risques auxquels les sujets ont été exposés antérieurement

  • pas de répartition au hasard des individus

  • suivi jusqu'à l'apparition de l'issue recherchée

  • pas d'intervention extérieure pour l'exposition à des facteurs de risque: les sujets qui fument le font d'eux-mêmes (étude conforme à l'éthique)

  • Limite: difficile à utiliser pour les maladie rares, pour les échantillons de grande taille ou des suivis particulièrement longs

Cohort study

Etude de cohortes de faible qualité:

Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort):

Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort) de faible qualité:

 

   6. Essai contrôlé randomisé ("randomized controlled trials")     

Essai contrôlé randomisé:

  • étude expérimentale, où les patients éligibles, sélectionnés pour une intervention thérapeutique, sont répartis de manière aléatoire en 2 groupes: le premier groupe reçoit le traitement, tandis que le second reçoit en général un placebo

  • répartition au hasard ayant pour but d'assurer que les patients répartis dans les 2 groupes de l'essai sont rigoureusement semblables en tous points, excepté en ce qui concerne l'intervention projetée

  • importance clinique certaine ou probable de l'issue recherchée

  • réalisation de l'étude en aveugle ou en double aveugle de manière à écarter tout biais éventuel

  • issues à mesurer chez au moins 80% des participants entrés dans l'étude, ce qui correspond à des pertes au niveau du suivi inférieures ou égales à 20%.

RCT

Avantage: toute différence observée sera probablement due à l'intervention et non à des facteurs potentiels d'interférence. Le tirage au sort permet d'éviter l'attribution de patients plus malades dans un groupe que dans l'autre.

Limite: l'essai randomisé exige une population homogène où la pathologie étudiée est prédominante, voire la seule, afin de mieux tester la valeur de l'intervention. De ce fait, l'essai contrôlé randomisé élimine une grande quantité de patients présentant des comorbidités ou des facteurs de risques particuliers (diminution du nombre de patients considérés comme éligibles). Ce type d'étude est très coûteux et très long et pose quelques fois des problèmes d'éthique.

   7. Méta-analyse ("meta-analysis")        

Méta-analyse: consiste à rassembler les données issues d'études comparables et à les réanalyser au moyen d'outils statistiques adéquats. Elle regroupe les études pertinentes qui essaient de répondre à une question précise de manière critique et quantitative. 

Avantage: la méta-analyse permet de réunir un nombre important de patients et d'événements et d'arriver à des conclusions plus solides que ne le permettaient les études individuelles. On tient compte dans une méta-analyse des résultats de l'analyse combinée, mais aussi de l'hétérogénéité des résultats des études individuelles. Evidemment, la méta-analyse a plus de poids si la tendance des essais individuels va dans le même sens que dans des directions opposées.

Limite: la méta-analyse n'est applicable que si différentes études utilisent des stratégies identiques et fournissent des données quantitatives semblables, ce qui est rarement le cas puisque deux essais ne sont jamais comparables en tous points, même lorsqu'ils répondent à la même question de départ. La variabilité entre les études se situe aussi bien au niveau de leur qualité et de la théorie qui supporte les hypothèses formulées que de la conception des expériences et des méthodes statistiques qui permettent d'interpréter les résultats.

Dans le but de faire le point sur une question dans des conditions de grande variabilité entre les études, une autre démarche scientifique rigoureuse de revue critique de la littérature, appelée méta-analyse qualitative, a été développée.

   8. Etudes analytiques et descriptives      

En conclusion, on peut considérer qu'il existe deux catégories d'étude: d'une part les "études descriptives" qui décrivent des variables individuelles (par exemple les caractéristiques d'une maladie particulière), d'autre part, les "études analytiques" qui analysent l'association entre deux ou plusieurs variables (par exemple une association entre une intervention donnée et l'issue clinique).
Les "études analytiques" correspondent à 4 types d'étude de base: les essais contrôlés randomisés, les études de cohortes, les études de cas-témoins et les études transversales. Ces différentes études peuvent être facilement distinguées en posant les questions suivantes:

Etudes analytiques

 

   9. Hiérarchie du niveau de preuve        

On peut établir une "hiérarchie" des différents types d'étude (présentée sous la forme d'une pyramide), établie en fonction de leur qualité méthodologique intrinsèque et allant, par ordre croissant, des séries de cas à l'étude transversale, l'étude de cas-témoins, l'étude de cohortes, à l'essai contrôlé randomisé, puis à la revue systématique et la méta-analyse

Hiérarchie des preuves

Selon que les questions posées relèvent du diagnostic, de l'étiologie, du pronostic ou du traitement, les différents types d'étude envisagés pour y répondre doivent être adaptés (voir tableau 3 de l'introduction à la "Médecine Factuelle" : exemple ci-dessous des niveaux de preuves pour une intervention thérapeutique ).

   Références         

Pestiaux D, Bouilliez DJ. L'information médicale: une jungle à défricher. Ottignies: Editions Quorum SPRL, 1997.

Matillon Y, Durieux P. L'évaluation médicale. Du concept à la pratique. Paris: Flammarion Médecine-Sciences, 1994.

Haynes RB, Mulrow CD, Huth EJ, Altman DG, Gardner MJ. More informative abstracts revisited. [Review]. Cleft Palate-Craniofacial Journal. 1996;33:1-9.


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Date de création: 05 avril 1999  --  Dernière mise à jour : Novembre 2012   --  Responsable: C. Delvenne
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