Rapport de cas: description d'un cas intéressant et inhabituel.
Série de cas: description d'une série de cas comparables, mais sans comparaison avec un groupe témoin ou un autre groupe de cas.

Etude transversale = "cliché d'une population" :

• description de la fréquence d'une maladie, de ses facteurs de risque ou de ses autres caractéristiques dans une population donnée pendant un laps de temps déterminé

• comparaison des données obtenues en fin d'étude à celles du début de l'étude: étude d'une association (et non pas d'une relation causale) entre une intervention donnée et l'issue clinique

• utile pour déterminer la prévalence d'une maladie à un moment déterminé et pour évaluer un nouveau test diagnostique

• étude expérimentale dans laquelle on administre à un même groupe de patients 2 ou plusieurs traitements expérimentaux l'un après l'autre dans un ordre déterminé ou au hasard

• impossible à réaliser pour des traitements à effet permanent et quand la période nécessaire à l'élimination du traitement est inconnue ou très longue.

Etude de cas-témoins de faible qualité:

• soit mauvaise définition des groupes à comparer

• soit évaluation non identique (objective et "en aveugle") de l'exposition et de l'issue dans les groupes de cas et les témoins

• soit absence d'identification ou de contrôle approprié des facteurs de confusion connus

Etude de cohortes de faible qualité:

• soit mauvaise définition des groupes à comparer

• soit évaluation non identique (objective et de préférence "en aveugle") de l'exposition et de l'issue dans le groupe exposé et non exposé

• soit absence d'identification et de contrôle approprié des facteurs de confusion connus

• soit absence d'un suivi suffisamment long et complet des patients.

Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort):

• particulièrement utile pour les études de pronostic

• sélection des patients qui sont à un même stade précoce de la maladie et tous dépourvus de l'issue recherchée

• issue à mesurer chez au moins 80% des participants de l'étude, ce qui correspond à des pertes au niveau du suivi inférieures ou égales à 20%

Etude de cohortes de patients pris au début de la maladie (inception cohort) de faible qualité:

• soit étude où certains patients avaient déjà l'issue recherchée

• soit perte de suivi supérieure à 20%

• soit issues non évaluées de manière objective et "en aveugle"

• soit absence de correction par rapport à des facteurs de confusion

Avantage: toute différence observée sera probablement due à l'intervention et non à des facteurs potentiels d'interférence. Le tirage au sort permet d'éviter l'attribution de patients plus malades dans un groupe que dans l'autre.

Limite: l'essai randomisé exige une population homogène où la pathologie étudiée est prédominante, voire la seule, afin de mieux tester la valeur de l'intervention. De ce fait, l'essai contrôlé randomisé élimine une grande quantité de patients présentant des comorbidités ou des facteurs de risques particuliers (diminution du nombre de patients considérés comme éligibles). Ce type d'étude est très coûteux et très long et pose quelques fois des problèmes d'éthique.

Méta-analyse: consiste à rassembler les données issues d'études comparables et à les réanalyser au moyen d'outils statistiques adéquats. Elle regroupe les études pertinentes qui essaient de répondre à une question précise de manière critique et quantitative. 

Avantage: la méta-analyse permet de réunir un nombre important de patients et d'événements et d'arriver à des conclusions plus solides que ne le permettaient les études individuelles. On tient compte dans une méta-analyse des résultats de l'analyse combinée, mais aussi de l'hétérogénéité des résultats des études individuelles. Evidemment, la méta-analyse a plus de poids si la tendance des essais individuels va dans le même sens que dans des directions opposées.

Limite: la méta-analyse n'est applicable que si différentes études utilisent des stratégies identiques et fournissent des données quantitatives semblables, ce qui est rarement le cas puisque deux essais ne sont jamais comparables en tous points, même lorsqu'ils répondent à la même question de départ. La variabilité entre les études se situe aussi bien au niveau de leur qualité et de la théorie qui supporte les hypothèses formulées que de la conception des expériences et des méthodes statistiques qui permettent d'interpréter les résultats.

Dans le but de faire le point sur une question dans des conditions de grande variabilité entre les études, une autre démarche scientifique rigoureuse de revue critique de la littérature, appelée méta-analyse qualitative, a été développée.

En conclusion, on peut considérer qu'il existe deux catégories d'étude: d'une part les "études descriptives" qui décrivent des variables individuelles (par exemple les caractéristiques d'une maladie particulière), d'autre part, les "études analytiques" qui analysent l'association entre deux ou plusieurs variables (par exemple une association entre une intervention donnée et l'issue clinique).
Les "études analytiques" correspondent à 4 types d'étude de base: les essais contrôlés randomisés, les études de cohortes, les études de cas-témoins et les études transversales. Ces différentes études peuvent être facilement distinguées en posant les questions suivantes:

On peut établir une "hiérarchie" des différents types d'étude (présentée sous la forme d'une pyramide), établie en fonction de leur qualité méthodologique intrinsèque et allant, par ordre croissant, des séries de cas à l'étude transversale, l'étude de cas-témoins, l'étude de cohortes, à l'essai contrôlé randomisé, puis à la revue systématique et la méta-analyse

Selon que les questions posées relèvent du diagnostic, de l'étiologie, du pronostic ou du traitement, les différents types d'étude envisagés pour y répondre doivent être adaptés (voir tableau 3 de l'introduction à la "Médecine Factuelle" : exemple ci-dessous des niveaux de preuves pour une intervention thérapeutique ).

Pestiaux D, Bouilliez DJ. L'information médicale: une jungle à défricher. Ottignies: Editions Quorum SPRL, 1997.

Matillon Y, Durieux P. L'évaluation médicale. Du concept à la pratique. Paris: Flammarion Médecine-Sciences, 1994.

Haynes RB, Mulrow CD, Huth EJ, Altman DG, Gardner MJ. More informative abstracts revisited. [Review]. Cleft Palate-Craniofacial Journal. 1996;33:1-9.